Dans un article du British Medical Journal, la HAS réaffirme l’importance des essais cliniques randomisés, tout en permettant des adaptations quant au modèle traditionnel pour pallier les incertitudes ou les impossibilités en matière de preuve. L'essai randomisé reste donc la norme... sauf cas "exceptionnels".

La HAS présente ainsi les comparaisons externes comme des alternatives raisonnables dans des conditions exceptionnelles. Les études de vie réelle et les méthodes émergentes pourront venir en complément... mais en substitut, cela reste encore très incertain.

Les avancées sont donc assez mineures et reprennent peu ou prou les évolutions constatées dans les évaluations récentes.

Pourtant, les évolutions méthodologiques que les industriels ont appelées de leur vœux devaient permettre de pallier l’impossibilité de fournir des études comparatives pour les médicaments orphelins ou dans les maladies rares sans comparateurs, ou encore d’autoriser l’accès au marché des innovations en oncologie suite aux évaluations négatives constatées qui bloquent l’accès des patients à ces traitements aux alternatives anciennes bien que peu onéreuses.

L’objectif double est louable mais décevant face aux attentes des industriels quant au défi que représente l'accès au marché des innovations thérapeutiques : garantir un accès rapide des patients aux médicaments et respecter le devoir de proposer des traitements dont l’efficacité est clairement démontrée.

Lien de l’article du BMJ :

Authored by Charlotte Damiano.